הניסוי הקליני הראשון שטיפל במחקר עמורוזיס מולדת של לבר, מחלה תורשתית הפוגעת ברשתית הגורמת לעיוורון לילדים הסובלים מרגע הלידה. המחלה המדוברת משפיעה על הרשתית ובאופן ספציפי על התאים הרגישים הצולמים את האור הודות לרטינול (חומר מהותי בראיה).
עד כה לא היה טיפול נגד מחלה זו, אולם לאחר שנים של מחקר, יש תקווה לריפוי בזכות התפתחותם של שונים טיפולי גנים על ידי הצוות המדעי השייך למכון לרפואת עיניים באוניברסיטת קולג 'בלונדון ובבית החולים עין מורפילדס, שניהם מרכזים בבריטניה. הטיפול כולל הכנסת גנים RPE65 בריאים לתאים כך שהם יתחילו לייצר רטינול. חומר זה אינו מיוצר עם המחלה מכיוון שהגנים האחראיים לייצור משתנים. אם הכל יתנהל כמתוכנן, גנים בריאים יחלו בעבודתם ותפקודם של תאים רגישים לאור ישוחזר. לחוקרים יש יתרון, הטיפול מיושם במחקרים קודמים (עם כלבים), והשגת תוצאות מספקות מאוד.
למרות שצריך לחכות כמה חודשים לשמיעת פסק הדין, ניבאה תוצאה טובה, בכל פעם שתוכלו לחסל מחלה מרשימת המחלות חשוכות מרפא, היא הישג למדע ולאנושות.
